2023年10月18日，中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）张磊/杨仁池团队在American Journal of Hematology《美国血液学杂志》在线发布了题为“Single-dose rituximab plus glucocorticoid versus cyclophosphamide plus glucocorticoid in patients with newly diagnosed acquired hemophilia A: a multicenter, open-label, randomized non-inferiority trial”（初治获得性血友病A患者中单剂量利妥昔单抗联合糖皮质激素对比环磷酰胺联合糖皮质激素：一项多中心、开放标签、随机非劣效性试验）的研究论文。该研究发现单剂量利妥昔单抗联合糖皮质激素（以下简称激素）与环磷酰胺联合激素在初治获得性血友病A患者中疗效及安全性相似，为获得性血友病A免疫抑制治疗提供了高质量的循证医学证据。
获得性血友病A是一种由于抗凝血因子Ⅷ（FⅧ）自身抗体（抑制物）的出现导致FⅧ活性降低的获得性出血性疾病，这种疾病罕见且严重。目前国际/中国指南均推荐确诊后立即启动免疫抑制治疗以清除FⅧ抑制物、恢复FⅧ活性，从而避免难以预料的出血。但是目前尚无高质量循证医学证据比较激素联合利妥昔单抗或联合环磷酰胺这两种一线联合疗法的优劣。同时研究团队既往回顾性分析发现单剂量利妥昔单抗联合激素的疗效与常规方案相似，且可以降低免疫抑制的强度以减少感染的风险、降低患者的医疗负担。本研究自2017年12月至2022年6月纳入了5个研究中心的63例成年初治获得性血友病A患者并随机分配至两治疗组，激素联合单剂量利妥昔单抗组和联合环磷酰胺组的完全缓解率分别为77.4%和68.8%，两组分别有80.6%和81.3%的患者达到部分缓解，且两组在各亚组中的疗效及安全性评价未见差异。
综上，此研究首次通过多中心随机对照试验比较了单剂量利妥昔单抗联合激素方案和环磷酰胺联合激素方案在初治获得性血友病A患者中的疗效及安全性，研究证明单剂量利妥昔单抗方案不劣于环磷酰胺方案，为获得性血友病A的治疗提供了高质量的循证医学证据。
该项目获得国家重点研发计划（2019YFA0110802）、国家自然科学基金（面上项目81970121、面上项目82270152）、中国医学科学院医学与健康科技创新工程（2021-I2M-1-003、2022-I2M-2-003、2022-I2M-C&T-A-015）以及细胞生态海河实验室创新基金（22HHXBSS00022）等的支持。血液病医院张磊主任医师、刘葳副主任医师为共同通讯作者，血液病医院博士生王泮婧、薛峰主任医师及南京鼓楼医院周荣富主任医师为共同第一作者。
论文链接：http://doi.org/10.1002/ajh.27128
