几经波折，终于迎来好消息！近日，一名刚刚13个月大的白血病宝宝在中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）（以下简称血研所）成功接受脐血移植，目前已经从隔离舱转入普通病房。
2023年8月21日，家在新疆5个月大的宝宝小溪（化名）在父母的护佑下风尘仆仆来到血研所就诊。“据家属介绍，孩子4个月大的时候皮肤出现瘀斑，一直发烧，在当地医院验血后医生怀疑有血液方面的疾病，家长就带着孩子来到我们医院就诊。”血研所儿童血液病诊疗中心移植病区主任刘芳介绍，孩子最终被确诊为急性巨核细胞白血病，这是急性髓系白血病的一个亚型。
刘芳告诉记者：“急性巨核细胞白血病发病概率较低，但却集中在小婴儿，往往治疗效果都比较差。”
小溪的病情确认后，医生开始为他进行化疗。“这个宝宝在我们中心进行了4期化疗，但效果非常不好，肿瘤细胞没有任何变化。”刘芳说，一般来讲，化疗会给病情带来一定的缓解，医生会在治疗过程中不断调整方案，绝大部分情况下还是能够让孩子获得肿瘤细胞的显著下降，小溪的情况极为罕见。
面对这种情况，孩子的父母坚持不放弃，医生也为父母的坚定所感动，在充分考虑各种风险预案前提下，决定为孩子做挽救性移植。此时已经临近2024年春节，宝宝的肿瘤指标越长越高，身体状态每况愈下，为了争分夺秒挽救孩子的生命，在距离龙年春节假期仅剩2天的腊月二十八，血研所儿童血液病诊疗中心医护团队为小溪紧急设计了移植方案，安排小溪进入了移植仓。
对于小溪的移植，有两个比较重要的关键点。一个是小溪的白血病负荷非常高，另一个是小溪脾脏肿大几乎占满了整个腹腔。针对这些情况，医生做了完善的预处理方案。
“按照计划，小溪回输干细胞的供者是他年仅六岁的同胞姐姐。”刘芳介绍，“姐姐与小溪的配型是一半相合。其实，我们最先考虑的是孩子父亲来做供体，但是父亲不仅有基础病，而且还是‘熊猫血’。”
记者了解到，移植手术期间，如果给孩子回输了小溪父亲的造血干细胞，供体的造血干细胞在患儿体内重新产生健康的造血细胞之前，患儿仍会有很长一段时间需要输血。当时正值春节，本市的血库存储比较紧张，而‘熊猫血’则更难以保证。一旦不能及时输血，后果则不堪设想，医生才有了第二方案，让小溪的姐姐做供体。
未曾想，命运的波折再次袭来。干细胞移植手术需要供体和患者双方同时进行移植前的相关准备及预处理，小溪进仓后要做移植前的预处理，供体方则需要在距离给患者回输干细胞的前四五天做干细胞“动员”。就在即将开展“动员”的关键时刻，作为供体的姐姐突然染上了新冠病毒，持续高热40度。“原本让一个6岁的孩子做供体就很让我们揪心，而现在她又生病了，这样的情况下再强行给孩子做‘干细胞动员采集’医生与家长都难以抉择。”刘芳说，“供体出现突发状况，患儿自身的造血干细胞已经被移植预处理清髓，如果没有健康的干细胞回输支持，相当于一个没有任何抵抗力的人，情况十分危险。我们真的是难上加难。”虽然正值春节期间，但中心的医生们放弃了休息，围绕小溪的病情展开了多轮讨论。
刘芳告诉记者：“大家提到骨髓移植的第一反应都是先去中华骨髓库寻找HLA配型10位点全相合或者至少9/10位点相合的非亲缘供者，可惜对于大部分急需等待移植的患者来讲是可遇不可求的。而大家往往忽略了脐血移植，脐血供体对HLA配型的要求并不高。很多产妇在生产后，免费捐赠了自己孩子的脐血干细胞，我们国家其实脐血库存量还是很大的，对于儿童来说脐血里的干细胞量也是足够的，可以说几乎人人都能找到合适的脐血替代供体。”
当时距离孩子回输干细胞只剩三四天的时间。“我们和家属沟通后，决定换一种方式，使用脐带血干细胞救命。”刘芳回忆，“当时我们联系了全国的多家脐血库，最终在山东库找到了合适的脐血供体。”
就这样，在短短三天时间里，山东脐血库的工作人员放弃春节假期紧急帮小溪将脐血调运至天津，移植仓的护理团队也临时调整排班计划，由脐血输注经验丰富的护理骨干亲自负责小溪的回输及护理。2月23日，小溪顺利完成了干细胞回输，随后的几天里，他的状态一直很平稳，肿瘤指标也逐渐降到一个正常范围内，比医护人员想象的还要“争气”。
3月5日，是小溪人生中的第一个生日。这样具有特殊意义的日子早早被医护人员记在心中。血研所儿童血液病诊疗中心移植病区护士长王梦川告诉记者：“我们给孩子准备了特殊塑料模型的蛋糕，以及象征着健康、向上的蹴鞠球，希望孩子能够顺利度过这一关健康成长。”
正如医护团队所希冀的那样，小溪的干细胞植入过程进展的十分顺利，3月14日，小溪的中性粒细胞顺利植入，平稳出仓。
“出仓的时候，孩子状态非常好，原来巨大的脾脏都已经回缩至正常，家长也特别开心。”刘芳表示，目前已经成功移植，但这只是治疗的第一步，后期将会是一个复杂漫长的过程，还要看是否排异，是否发生感染，本病是否会复发，后面要闯的关还有很多。
据悉，2017年的年末，血研所正式开展儿童造血干细胞移植技术，打造了从精准诊断-治疗-移植全覆盖的完整诊疗体系。“大家可能知道造血干细胞移植，供体首选兄弟姐妹或是父母，但是如果用脐血，就可以不‘动’任何一个‘正常人’，对供者的损伤就降到‘0’了。我们治疗最大的患儿是17岁，体重90公斤。做了十几例这个年龄的病例，脐血中的干细胞都完全够用。”血研所儿童血液病诊疗中心主任竺晓凡告诉记者，截至目前，儿科一共做了近400例移植的患者，使用脐血移植的有200多例。很多人对脐血移植还比较陌生，但这是一个非常好的移植选择。在此也呼吁市民，即便在生产时不给孩子储存脐带血，也可以把脐带血捐献出来，有可能就会帮助到其他患儿，可以“变废为宝”。
随着去年9月血研所团泊院区的启用，位于和平区南京路288号的海光寺院区，为儿童血液病诊疗中心进一步体质扩容创造了空间条件。目前，儿童血液病诊疗中心已经由以前的3个病区拓展为4个病区，移植仓位数量也扩增了一倍，可以同时为14名患儿进行移植治疗。今年1月29日，中心还增设了一个设有50张床位的专门服务于24小时住院患者的日间病房。“这部分患者只是当天需要入院来做检查或者是化疗，以前这些患者都是和住院患者一起排床，常常会因为床位紧张不能住院而导致化疗时间的后移，即便住进来也大多是在楼道里临时加床接受治疗，而日间病房的设立极大改善一床难求的问题，也大大提高了就诊效率和体验感。”竺晓凡说。此外，儿科门诊以前每周只开设4个半天的专家门诊，随着中心人才梯队的完备，医疗服务能力极大提升，现在周一到周五每天都有至少2名专家在门诊坐诊，让更多来自全国各地的患儿能够享受到优质的医疗资源。
来源：津云新闻 赵颖妍
